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贝斯生物拥有自主知识产权的新一代碱基编辑、先导编辑及首创的超级NK细胞技术

基因编辑是可以在基因组的特定位点实现遗传物质的添加、删除或者改变的技术。CRISPR-Cas9由于具有相比其他技术更加快速、简便、精确以及高效等优点,目前已经成为了必需的基因编辑技术。尽管具备上述优点,CRISPR-Cas9产生的双链断裂可以导致染色体的截断、大片段删除以及染色体的其他异常。为减少上述潜在风险,不产生双链断裂的碱基编辑与向导编辑技术应运而生。

图 1 基因编辑技术概述

目前主要存在两种碱基编辑技术:胞嘧啶碱基编辑(CBEs),其可以实现C到T的转换;腺嘌呤碱基编辑(ABEs),其可以实现A到G的转换。

图2 脱氨酶可以产生单核苷酸的变异

贝斯生物研发了新一代的碱基编辑工具。考虑到ABEs和CBEs在RNA水平均可以产生脱靶,CBEs同时在DNA水平也会产生脱靶,贝斯生物开发了脱氨酶嵌入形式的碱基编辑工具(ceBEs)。我们已经获得授权的ceBEs相比通用型的碱基编辑工具具备更高的效率。同时,ceBEs拥有接近0脱靶的效果,这对于编辑人类细胞提供了安全性保证。ceBEs在基础研究、遗传疾病、免疫疾病、癌症、农业、兽医等多种领域具有广泛的应用。

引导编辑是一种“搜寻与替代”的基因编辑技术。该技术可以直接在基因组的靶位点写入新的遗传信息。它可以实现靶向的插入、删除以及碱基之间的替换,而这种编辑不需要双链断裂以及同源DNA序列。引导编辑技术目前还处于早期研发阶段,但由于其在医学遗传学中的巨大潜力而受到主流期刊的关注。贝斯生物研发的增强型的引导编辑系统是目前领域内最高效的技术。

贝斯生物的第一个产品,NK510,是一款首创的,外周血来源的,经过碱基编辑的超级NK细胞产品。目前NK510正在开展三个IIT试验。贝斯生物的超级iNK产品是首创的,从ipsc诱导分化而来,经过碱基编辑以及位点特异整合的超级CAR-NK细胞产品。

最好的科学与最好的医药来源于共同的努力以及合适的人和组织的专业知识与资源水平。我们正寻求合作伙伴以建立合作研究、共同开发,以及授权ceBE编辑器和超级NK、超级iNK产品在肿瘤学以及遗传疾病中的应用,